Un procedimiento pionero cura la leucemia infantil y podría revolucionar el tratamiento del cáncer

En un tratamiento único en su tipo, las células inmunitarias universales han curado a dos bebés de leucemia.

Cáncer de bebé

Ulet Ifansasti/Getty Images

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Los médicos del Hospital Great Ormond Street de Londres han anunciado que las células inmunitarias diseñadas proporcionadas por donantes han curado a dos bebés de leucemia.



Ambos bebés, de 11 y 16 meses de edad, se sometieron previamente a tratamientos que fracasaron. Luego, Waseem Qasim, el médico y experto en terapia genética que dirigió los experimentos, administró el tratamiento de células inmunes con gran éxito, como se detalla en el estudio de caso publicado en Ciencia Medicina Traslacional esta semana.



Si bien todos los tratamientos de inmunoterapia requieren la ingeniería de células T (las células inmunitarias atacantes) para combatir la leucemia, el enfoque universal listo para usar tiene una clara ventaja.

'El paciente podría ser tratado de inmediato, en lugar de tomar células de un paciente y fabricarlas', dijo Julianne Smith, vicepresidenta de desarrollo CAR-T de Cellectis, una de las firmas de biotecnología que invierte en células universales, para Revisión de tecnología .



Según Smith, el enfoque estándar convierte la sangre de un solo donante en 'cientos' de dosis que luego se congelan y almacenan.

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Este fue el primer intento mundial de utilizar células universales de bajo precio para combatir el cáncer. El éxito del experimento ha aumentado la posibilidad de que los pacientes con cáncer reciban terapia celular estándar, que los médicos pueden gotear en las venas de los pacientes sin la necesidad de recolectar y rediseñar las células sanguíneas de cada paciente, en un entorno clínico.

'Estimamos que el costo de fabricar una dosis sería de unos 4.000 dólares', dijo Smith, que es aproximadamente diez veces menos de lo que cuesta alterar las células de un paciente individual. Sin embargo, cualquiera de los dos tratamientos costará a las aseguradoras medio millón de dólares o más cuando lleguen al mercado.



Las células universales dadas a los bebés de Londres son las células genéticamente alteradas más intensamente que los médicos han administrado a los pacientes. Las células del donante se diseñaron para no atacar el cuerpo de otra persona y, en cambio, se dirigieron a centrarse en las células cancerosas.

Sin embargo, existe cierto escepticismo sobre los resultados del experimento. Debido a que los bebés también recibieron quimioterapia estándar de antemano, los detractores dicen que el tratamiento no pudo probar que las células universales realmente curaron la leucemia.

“Hay un indicio de eficacia pero no hay pruebas”, dijo Stephan Grupp, director de inmunoterapia contra el cáncer en el Children's Hospital of Philadelphia, a Technology Review. 'Sería genial si funciona, pero eso todavía no se ha demostrado'.



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